Los autores esperan iniciar el próximo año el ensayo clínico con ‘MSDC-0160’, primer fármaco que podría ralentizar la evolución del párkinson en seres humanos
08/12/2016 ABC Salud
Un fármaco diseñado inicialmente para la diabetes tipo 2 ha demostrado detener el deterioro que causa la enfermedad de Parkinson, un trastorno neurodegenerativo y altamente invalidante que padecen más de 160.000 personas en nuestro país, en hasta un 10% de los casos en fase avanzada. Una enfermedad que, aún a día de hoy, carece de cura, quedando los actuales tratamientos restringidos al alivio de los síntomas, muy especialmente de los problemas motores que, como los típicos temblores y la dificultad para caminar. De ahí la importancia de este fármaco experimental bautizado como ‘MSDC-0160’, dado que hasta el momento ha sido el único que ha demostrado tener la capacidad para frenar, cuando no detener, la progresión de esta devastadora enfermedad. De hecho, investigadores del Instituto de Investigación Van Andel en Grand Rapids (EE.UU.) han anunciado la inminente puesta en marcha del primer ensayo clínico con seres humanos para evaluar la eficacia de esta nueva molécula.
Como explica Patrik Brundin, director de la investigación que, publicada en la revista «Science Translational Medicine», confirma la efectividad –si bien en modelos animales– de MSDC-0160 en el párkinson, «esperamos que este será un momento decisivo para los millones de personas que viven con la enfermedad de Parkinson. Toda nuestra investigación como modelos de párkinson sugieren que este fármaco también podría ralentizar la progresión de la enfermedad en los humanos».
Más allá de los síntomas
El fármaco MSDC-0160 fue desarrollado hace años por la Compañía para el Desarrollo de Soluciones Metabólicas –o según sus siglas en inglés, ‘MSDC’, que a su vez da nombre a la molécula–, una empresa con sede en Kalamazoo (EE.UU.). Y si bien el fármaco fue inicialmente desarrollado para la diabetes tipo 2, los investigadores del Instituto de Investigación Van Andel observaron ya en 2012 su gran potencial para el tratamiento del párkinson. De hecho, las expectativas creadas en torno a MSDC-0160 han sido ampliamente superadas en los estudios preclínicos.
En palabras de Tom Isaacs, co-fundador del Consorcio para la Cura de la Enfermedad de Parkinson en Londres (Reino Unido) y paciente diagnosticado de párkinson hace ya 22 años, «nuestro equipo científico ha evaluado más de 120 tratamientos potenciales para la enfermedad, y MSDC-0160 ofrece la perspectiva genuina de ser un gran avance que podría tener un impacto significativo y permanente en la vida de los pacientes en un futuro próximo».
«Esperamos que este será un momento decisivo para los millones de personas que viven con la enfermedad de Parkinson» Patrik Brundin
Y exactamente, ¿qué mecanismo novedoso presenta MSDC-0160? Pues simplemente se basa en la teoría de que la enfermedad de Parkinson se origina, cuando menos parcialmente, por una disfunción de las mitocondrias, esto es, los orgánulos responsables de dotar de energía a las células. Y lo que hace MSDC-0160 es regular la función de las mitocondrias en las neuronas cerebrales y, así, recuperar la capacidad de estas células para convertir los nutrientes en energía. Por tanto, y en último término, MSDC-0160 normaliza los niveles de proteínas nocivas, lo que reduce la inflamación y la muerte celular –en este caso, de las neuronas.
Pero, ¿no fue inicialmente para tratar la diabetes tipo 2? Pues la verdad es que sí. Pero como apunta Jerry Colca, presidente de MSDC, «la enfermedad de Parkinson y la diabetes pueden tener unos síntomas muy, pero que muy, diferentes. Sin embargo, hemos descubierto que comparten muchos de los mecanismos subyacentes a nivel molecular y que responden de forma muy similar a una nueva clase de agentes sensibilizadores de la insulina, como MSDC-0160».
¿También en el alzhéimer?
Desde el descubrimiento, ya en la pasada década de los años 60, de la levodopa, el tratamiento de primera línea del párkinson ha permanecido prácticamente estancado, sin ningún avance realmente significativo. Una situación que, destacan los autores, podría cambiar con MSDC-0160.
Como refiere Tom Isaacs, «MSDC-0160 representa uno de los tratamientos más prometedores que hemos visto hasta la fecha. En nuestra búsqueda de una cura para la enfermedad, estamos trabajando de forma incansable para llevar este fármaco a los ensayos clínicos con humanos tan pronto como sea posible».
Y llegados a este punto, ¿cuándo se espera que se ponga en marcha el ansiado ensayo clínico con el nuevo fármaco? Pues los autores se encuentran ahora en la fase de encontrar dinero para financiarlo, lo que esperan que se solucione rápido y posibilite la puesta en marcha del estudio en el inminente 2017.
Como destaca Patrik Brundin, «hasta ahora, los tratamientos para el párkinson se han centrado en el manejo de los síntomas. Pero si tenemos éxito con MSDC-0160, será la primera terapia que nunca haya existido para tratar la enfermedad subyacente y frenar su progresión, mejorando así potencialmente la calidad de vida y previniendo las caídas y el deterioro cognitivo. Además, también podría disminuir o retrasar la necesidad de medicaciones con efectos adversos muy debilitantes».
Es más; MSDC-0160 fue originalmente diseñado para la diabetes tipo 2, pero como concluye el director de la investigación, «si bien estamos ansiosos por ver a MSDC-0160 en un ensayo clínico sobre la enfermedad de Parkinson, también estamos emocionados con la posibilidad de evaluarlo en la demencia de cuerpos de Lewy y en otras enfermedades caracterizadas por el deterioro cognitivo, caso de la enfermedad de Alzheimer».
